基因疗法:一家来自中国的生物技术公司资助了十名聋哑儿童的治疗,这可能是历史上失去的感觉最大的恢复。在视频中,孩子的母亲展示了女儿新的听力能力。
一种新的基因疗法为治愈耳聋带来了希望。依依是一个中国女孩,她生来就完全失聪。她参加了一项基因治疗试验,治疗后大约一个月,接受治疗的耳朵恢复了听力。在一段视频中,她的母亲秦立雪展示了女儿听力能力的提高。秦丽雪说话时双手捂在嘴前,防止依依读唇语:
云朵,一朵朵,在山间绽放。
依依又重复道:
云朵,一朵朵,在山间绽放。
在手术过程中,医生利用病毒将替代DNA引入依依内耳负责检测振动的细胞中。这使得声音能够正确地传输到她的大脑。上海复旦大学外科医生、科学家、该实验的负责人舒宜来提供了澄清。
我们很小心,也有点紧张,因为这是世界上第一次。
一大步
12月,舒和他的团队对测试对象进行了初步治疗。作为研究的一部分,除了依依之外,其他九名聋哑儿童也接受了使用新程序的治疗。中国科学家声称,他们是世界上第一批恢复自然听力的人。波士顿哈佛大学附属医院MassEyeandEar的教授Cheng-YiChen参与了这项研究的计划和实施,他解释说:
在治疗之前,如果你把他们放在声音最大的电影院里,他们就听不到。现在他们可以听到接近正常的言语,并且可以听到耳语。
平均而言,患者恢复了大约60-65%的听力,使他们能够听到常规对话和较大的声音,例如摩托车声。舒在欧洲基因与细胞治疗学会的一次会议上展示了前五例治疗病例的结果,只有四例患者成功恢复了听力。
由于年龄较小,一些接受治疗的孩子无法口头分享他们的经历。然而,行为发生了明显的变化,例如一名幼儿在接受治疗后不久就开始说“妈妈”和“爸爸”等词。
希望能得到负担得起的治疗
这种新疗法专门针对耳聋蛋白(otoferlin)存在遗传缺陷的聋哑人,这种缺陷会导致从出生起就完全耳聋。这种缺陷很罕见,仅影响出生后聋哑人的百分之一到百分之三。该研究由小型生物技术公司上海瑞科基因医药有限公司赞助。创始人NovaLiu表示,商业化的首要目标是让人们能够负担得起这种疗法。